ابتكر علماء روس في مختبر علم الفيروسات الجزيئي بجامعة "سيتشينوف" الطبية دواء جينيا لعلاج متلازمة آشر، وهو مرض وراثي يصيب شبكية العين، يفقد فيه الشخص الرؤية تدريجيا.
ووفقا للتجربة المخبرية التي أجراها الفريق البحثي بقيادة ألكسندر مالاغولوفكين مدير المختبر، حيث اختبروا هذا الدواء على الفئران المخبرية المعدلة وراثيا، فوجدوا نتائج أولية مشجعة.
وقال ألكسندر: "حددنا اثنين من الأمراض الوراثية لشبكية العين لدراستها بصورة مفصلة؛ المرض الأول هو النوع الثاني من متلازمة آشر ومرض شتارغاردت، ويصنف كلا المرضين على أنهما أمراض نادرة. لكنها تؤدي إلى الإعاقة لدى المرضى في سن الشباب".
وابتكر الباحثون تقنية لإنتاج النواقل الفيروسية وتنقيتها وتركيزها، كما نجحوا في إنشاء بنية وراثية فريدة و"تعبئتها" في نواقل فيروسية.
وقد سبق أن اختبر الابتكار في ظروف مخبرية على مزرعة خلايا للظهارة الصبغية لشبكية العين البشرية، وأكدت نتيجتها قدرة النواقل الفيروسية على توصيل نسخ جينية إلى الخلايا. والآن انتهت مرحلة مهمة أخرى من البحث، حيث تم اختبار التقنية الجديدة لتوصيل المواد الوراثية إلى خلايا الشبكية على الحيوانات المعدلة وراثيا في المختبر.
وأظهرت نتائج الاختبار على الفئران المخبرية أن العلاج الجيني تمكن من إبطاء تطور التغيرات التنكسية في شبيكة العين التي تسببها متلازمة آشر.
https://bit.ly/49pnIya
