على الرغم من التقدم الهائل الذي حققته البشرية في مجال الطب، إلا أن عددا من الأمراض النادرة ما زالت تثير حيرة علماء العالم دون التوصل إلى علاج واعد لها حتى الآن.
شاركت دولة قطر في حدث مصاحب لاجتماعات الجمعية العامة للأمم المتحدة بنيويورك بشأن الأمراض النادرة، تحت عنوان "إشراك منظومة الأمم المتحدة والدول الأعضاء في تحقيق التغطية الصحية الشاملة للأشخاص المصابين بمرض نادر: مخطط عدم ترك أحد خلف الركب".