وافقت السلطات الصحية الأمريكية، على استخدام أول علاج لفقر الدم المنجلي باستخدام مقص "كريسبر" الجزيئي، وهي تقنية للتحرير الجيني تمثل إنجازا كبيرا في الطب، حيث تتيح تخفيف معاناة المصابين بهذا المرض النادر في الدم، وجرت الموافقة على علاجين ضد هذا المرض الجيني الوراثي( فقر الدم المنجلي) الذي يصيب حوالي 100 ألف شخص في الولايات المتحدة الأمريكية.
وقال بيتر ماركس المسؤول الرفيع المستوى في وكالة الأدوية الأمريكية "اف دي ايه": "تمثل هذه العلاجات تقدما كبيرا في مجال العلاج الجيني للمرضى الذين يعانون من فقر الدم المنجلي، وهو مرض دم نادر ومنهك".
وأضاف ماركس أن إمكانات هذه المنتجات لتغيير حياة المرضى الذين يعانون من مرض فقر الدم المنجلي هائلة، وأحدثت هذه التقنية ثورة في معالجة الجينوم من خلال دقتها وسهولة استخدامها مقارنة بالأدوات السابقة.. مشيرا إلى أن هذه العلاجات ستكون أكثر ملاءمة للمرضى الذين يعانون من نوبات متكررة وشديدة، أو حوالى 20%" من المصابين بهذا المرض في البلاد.
ويعاني المرضى المصابون بمرض فقر الدم المنجلي من طفرة تؤثر على الهيموغلوبين، وهو بروتين موجود في خلايا الدم الحمراء ينقل الأكسجين إلى أنسجة الجسم ، وبسبب هذه الطفرة، تصبح خلايا الدم الحمراء على شكل منجل، ما يحد من تدفق الدم وتوصيل الأكسجين ، ويمكن أن يؤدي ذلك إلى فقر دم مزمن ونوبات مؤلمة للغاية ، وبات كلا العلاجين "كاسجيفي وليفجينيا" معتمدين من إدارة الغذاء والدواء الأميركية "اف دي ايه" للمرضى الذين تبلغ أعمارهم 12 عاما وما فوق.
جدير بالذكر أن فقر الدم المنجلي هو اضطراب ينتمي إلى مجموعة من الاضطرابات تعرف باسم مرض الخلايا المنجلية، وتؤثر هذه الحالة في شكل خلايا الدم الحمراء التي تحمل الأكسجين إلى كل أجزاء الجسم ، وعادة ما تكون خلايا الدم الحمراء مستديرة ومرنة، الأمر الذي يسهل حركتها في الأوعية الدموية، ولكن في حال الإصابة بفقر خلايا الدم المنجلية تتخذ خلايا الدم الحمراء شكل منجل أو هلال، وتصبح هذه الخلايا المنجلية صلبة ولزجة أيضا، ما قد يبطئ تدفق الدم أو يمنعه ، ولا يوجد علاج شاف لأغلب المصابين بفقر الدم المنجلي ، ولكن بعض العلاجات قد يخفف الألم ويساعد في الوقاية من المضاعفات المصاحبة للمرض.
