أصبح سدرة للطب المستشفى الأول في قطر والمستشفى الخامس عالميا، الذي ينجح في استخدام الدواء الجيني "إليفيديس"، المستخدم كعلاج جيني رائد لمرضى ضمور العضلات الدوشيني "دي أم دي"، وهو نوع حاد من ضمور العضلات.
ويصيب مرض ضمور العضلات الدوشيني الذكور غالبا، وذلك بمعدل إصابة واحدة تقريبا من كل 3500 مولود ذكر، وعادة ما يبدو الأطفال المصابون بضمور العضلات الدوشيني أصحاء عند الولادة، ولكن آثار المرض تبدأ في الظهور عليهم بين سن الثانية والثالثة، حيث تظهر لديهم أعراض التأخر في النمو، وخصوصا في مهاراتهم الحركية ومواجهتهم صعوبات في المشي أو التحدث أو القفز أو صعود السلالم. ويحقق دواء "إليفيديس" فاعليته عبر إدخاله جين "ديستروفين" الوظيفي مباشرة إلى خلايا العضلات، مما يعمل على إبطاء وتيرة تطور المرض وتعزيز وظائف العضلات.
وكان الدواء قد نال موافقة هيئة الغذاء والدواء الأمريكية في يونيو 2024، باعتباره علاجا جينيا لمجموعة واسعة من مرضى ضمور العضلات الدوشيني، بما في ذلك الأطفال الذين تبلغ أعمارهم 4 سنوات فما فوق. وقال الدكتور توفيق بن عمران رئيس قسم الوراثة والطب الجينومي في سدرة للطب إن سدرة يعتبر من المستشفيات القليلة بالمنطقة التي تدير برنامجا واسع النطاق للعلاج الجيني، ما يعكس الالتزام بتوفير علاجات مبتكرة وآمنة وفعالة للأمراض الوراثية والنادرة.
وقد استخدم سدرة للطب دواء "إليفيديس" الجديد مع حالة طفل يبلغ من العمر أربع سنوات، وهو مريض دولي لدى المستشفى من لبنان ويعاني مرض ضمور العضلات الدوشيني، وقد أصبح بذلك أول مريض يتلقى هذا العلاج في قطر، بينما يتم العمل حاليا على تجهيز ثلاثة مرضى من قطر ومريضين دوليين آخرين من دولة الكويت لتلقي العقار نفسه.
ويلتزم برنامج العلاج الجيني في سدرة للطب بتوفير علاجات منقذة للحياة للأمراض الناجمة عن اضطرابات وراثية نادرة مستعينا بفريق متعدد التخصصات من الخبراء والباحثين في علوم الوراثة وأطباء الأعصاب والمعالجين والصيادلة لتقديم الرعاية الشاملة، كما يتم تقديم الخدمات للمرضى القادمين من جميع أنحاء المنطقة، مثل العراق وإيران ومصر ودول شمال إفريقيا.
